本文所引研究数据来自《中国医院药学杂志》网络首发论文，检索范围为公开裁判文书与北大法宝司法案例库；涉及法条均已核对现行有效版本。文末附来源清单。
先说结论
超说明书用药，医生和患者都怕。医生怕的是明明按自己的经验救了命，回头却被认定违规；患者怕的是医生拿自己当“试验”，出了事没人认账。
最近一份罕见的裁判大数据，把这场拉锯的“裁判倾向”摊开了看：广西医科大学第一附属医院药学部张宏亮团队检索中国裁判文书网与北大法宝，纳入 134 例超说明书用药相关医疗损害责任纠纷。三个数字最扎眼——67.9% 的案例没有循证证据支持，只有 14.2% 有国内外主流指南或专家共识；注射剂涉案占比 70.5%；医疗机构被判承担主要责任和次要责任的各占 27.6%，合计超过五成。
换句话说，在这类纠纷里，医方十有六七手里没有像样的“用药依据”，近三成会吃下主要责任。超说明书用药不是不能碰，而是碰之前，得先想清楚凭据、告知、记录这三件事有没有做到位。
一、“超说明书用药”到底是不是违法
先把定性说清楚。所谓超说明书用药，指的是超出药品说明书核准的适应证、用法、用量、人群等范围使用药品。
它不等于违法，但前提是守规矩。2021 年施行的《医师法》第二十九条第二款，第一次在法律层面为“特殊情形下的超说明书用药”留了空间：在尚无有效或更好治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗。
这里面的关键词，恰恰是研究数据暴露的短板所在——循证医学证据和明确知情同意。而 67.9% 无循证证据、未获取知情同意占 15.7%，说明相当比例的超说明书用药，连法律划定的两条底线都没够着。
这也是为什么研究里有一个细节值得注意：2019—2021 年是这类案件的高发期，占 49.3%；2022 年《医师法》实施后，案例数下降到 19.4%。法律一旦把“循证＋知情同意”明确写进去，边界清楚了，纠纷反而少了。
二、谁在超说明书用药，风险集中在哪
按研究的数据，超说明书用药的类型，超剂量（41.8%）、超用法（26.1%）、超适应证（26.1%）三分天下；超人群和未获取知情同意各占 15.7%。
药品类型上，化学药占比最高，注射剂涉案最多。化学药里，抗微生物药、精神类药、非甾体抗炎药排在前列；中药制剂以活血化瘀、通络止痛类为主，生物制剂以单克隆抗体为主。
这里有两处要单独拎出来说。
第一，注射剂是风险高地。涉案占比 70.5%，远高于其他剂型。给药途径本身风险就高，超说明书使用等于把风险再放大一层。研究里专门点到头孢菌素类涉案最多，争议焦点集中在过敏史询问、皮试规范性、用药后监护不足三处。
第二，中药制剂是个“隐形坑”。中药说明书描述往往笼统，什么算“超剂量”缺乏量化标准，现有的循证证据评价体系又主要针对化学药，导致中药制剂的超说明书用药认定和监管都更困难。研究建议尽快制订中药制剂超说明书用药的专项管理指南和司法鉴定标准——这一块目前是空白。
三、责任怎么判，钱怎么赔
先看责任。研究显示，医疗机构承担主要责任（56%—99%）和次要责任（20%—44%）的各占 27.6%，同等责任 11.2%，轻微责任 10.4%；完全无责任的只有 18.7%。
这意味着，超说明书用药一旦对簿公堂，医方全身而退的比例不到两成。
再看赔偿。134 例的赔偿金额中位数是 5.6 万元，最高达 371.7 万元。单因素分析里，循证证据和赔偿责任都与赔偿金额显著相关；但多因素回归校正后，赔偿责任成了赔偿金额的唯一独立影响因素，循证证据的独立效应不再显著。
这个结论怎么读？笔者的理解是：循证证据不是没作用，而是它通过“影响责任认定”这条通道，间接地决定了赔多少。有没有循证证据，往往决定了医方被认定承担多大比例的责任；而责任比例一旦定下来，赔偿金额就基本锁死了。所以对医方来说，循证证据的真正价值，不在于“赔得少一点”，而在于“责任轻一点”。
四、患方和医方，各自该怎么打这张牌
对患者（患方）来说，这份数据给出的是一张相对清晰的举证地图：
其一，抓住“无循证证据”这个软肋。医方主张超说明书用药有理，就必须拿出循证依据——指南、共识、权威文献。拿不出，就落在 67.9% 那个区间里，过错认定对你有利。
其二，盯住知情同意有没有落实。即便医方有循证证据，未获取知情同意仍是独立的过错点。研究明确提示，知情同意缺失是“易被忽视的风险点”，有循证证据也不能完全豁免责任。
其三，留意病历与记录。依《民法典》第一千二百二十二条，医疗机构隐匿、拒绝提供，或遗失、伪造、篡改、违法销毁病历资料的，推定有过错。超说明书用药的告知、评估过程有没有写进病历，是举证的关键抓手。
对医疗机构和医师来说，这张牌要反过来打：
其一，把循证依据落成书面记录。超剂量、超适应证用药，先把支持的指南、共识、文献存档，写进病程记录和处方说明。没有记录，等于把“有理”变成了“说不清”。
其二，知情同意不能只签字了事。告知的是风险、替代方案、获益，而不是让患者在一张笼统的知情同意书上签名。研究反复强调处方审核与知情同意的落实，是责任认定风险防范的重心。
其三，对注射剂、抗微生物药加倍谨慎。头孢菌素类涉案最多，过敏史询问、皮试规范、用药监护这三件事，是抗微生物药超说明书用药纠纷的高频争议点。
五、一个边界问题：超说明书用药的“举证责任”到底在哪
最后补一句容易被误解的地方。
很多人以为，医疗损害责任里，过错要由患方来证明。实际上，我国医疗损害责任采取的是“过错责任原则＋法定情形过错推定”的结构。依《民法典》第一千二百一十八条，一般情形由患者举证证明医疗机构存在过错；但第一千二百二十二条又规定了三种推定过错的情形——违反法律、行政法规、规章以及其他有关诊疗规范的规定，隐匿或拒绝提供病历，遗失、伪造、篡改或违法销毁病历。
超说明书用药一旦被认定“违反诊疗规范”，就可能直接落入第一项推定过错的情形。这也是为什么，超说明书用药纠纷里，医方往往处于相对被动的处境：你的“违规用药”本身就是过错推定的触发点，要翻盘，只能靠循证证据和完整记录把“规范”二字重新立起来。
写在最后
超说明书用药，本质是“临床现实”与“说明书滞后”之间的张力。法律没有一棍子打死它，但把它圈进了两个前提：有循证依据、有知情同意。
134 例裁判大数据给出的提醒很直白：多数输掉官司的医方，不是输在“超说明书”这件事本身，而是输在既拿不出依据、又没把告知和记录做扎实。对患者而言，这恰好是维权时最该抓住的两个口子。
（注：本文所引 134 例研究数据均来自公开文献，案件事实以裁判文书原文为准，具体个案的责任认定须结合完整病历与鉴定意见判断。）
信息来源
- 吴春莹、黄舒文、潘慧苹、欧阳横、沈凡绮、李辰、张宏亮：《基于134例医疗损害责任纠纷的超说明书用药司法风险分析》，《中国医院药学杂志》2026年9月网络首发（中国知网）。
- 《医师报》（医师网）：《近七成超说明书用药无循证证据》，2026年11月。
- 《中华人民共和国民法典》第一千二百一十八条、第一千二百一十九条、第一千二百二十一条、第一千二百二十二条（2020-05-28通过，2021-01-01施行，现行有效）。
- 《中华人民共和国医师法》第二十九条（2021-08-20通过，2022-03-01施行，现行有效）。
- 《处方管理办法》（卫生部令第53号，2007-05-01施行，现行有效）；《抗菌药物临床应用管理办法》（卫生部令第84号，2012-08-01施行，现行有效）第二十四条。
本文仅供研究参考，不构成正式法律意见。